【国家卫健委】我国有各类罕见病患者约2000万人，成为由病致贫返贫的重要原因

国家卫生健康委员会主任马晓伟在24日举行的2020年中国罕见病大会上说，根据有关机构数据，我国有各类罕见病患者约2000万人。做好罕见病防治工作对提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。在罕见病防治方面，我国仍然存在诊断能力不足、资源分配不均衡、药物缺乏、部分“孤儿药”价格偏高、药物研发创新能力低等问题，解决这些问题需要推进国家区域医疗中心建设、推进分级诊疗、健全药品供应保障制度、深化医疗保障制度改革，这些都是推动医改发展的方向。

罕见病的发生是由于在生育过程中的基因组合引起的，部分是由于胚胎发育过程中的新发突变产生的。其中，在结婚前、生育前基因进行基因解码，明确罕见病基因的存在状况，可以有效地大幅度降低各类罕见病患儿的发生。基因矫正技术的开发和应用可能为罕见病的治疗的有效的方式。

广东会GDH基因，一个产生于中国的创新生物技术、基因技术公司，致力于通过基因解码找到罕见病的病因，消除罕见病基因的遗传；同时，大力投资基因矫正技术的研发，建立基因矫正治疗罕见病的平台，幅度降低治疗成本，从而从整体上消除罕见对社会、家庭幸福生活的影响。